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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时问世?答案(dáàn)或在明年。 2024年6月(yuè),美国(měiguó)福泰制药(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据:12名患者90天内均显示出胰岛(yídǎo)细胞移植成功,其中11名减少(jiǎnshǎo)甚至完全停用了外源性胰岛素。今年4月29日,VX-880进入(jìnrù)3期临床阶段,预计2026年提交上市申请。 但(dàn)这一“希望之光”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球(quánqiú)5亿患者望而却步(wàngérquèbù)。2024年7月,中国科学家出手,研发出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从(cóng)1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女,“青蛙科学家”转向(zhuǎnxiàng)糖尿病 糖尿病攻克的(de)起点,始于父爱。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞研究(yánjiū)所(yánjiūsuǒ)主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子(qízi)确诊1型糖尿病,Melton转向(zhuǎnxiàng)攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为(wèi)拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求治愈之法”。 2004年,Melton团队在胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面取得一定(yídìng)进展,但分化效率却不足1%,且(qiě)存在免疫排斥风险。Melton深知,这条路远比预想(yùxiǎng)中艰难。 转机(zhuǎnjī)出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导(yòudǎo)多能干细胞(iPSC)技术获得诺奖,让60岁细胞一键(yījiàn)回至胚胎状态。这项技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年(nián),日本成功利用iPSC技术完成首例老年黄斑(huángbān)变性(biànxìng)的临床实验,首次将干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服干细胞抗老成果(chéngguǒ)“赛/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而在京JD东、亚马逊(yàmǎxùn)等颇受追捧,被(bèi)中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病(tángniàobìng)领域(lǐngyù)同样如此。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功培育出功能性胰岛β细胞,首次实现在动物实验中攻克糖尿病,震动(zhèndòng)医学界。 2024年6月21日(rì),第84届美国糖尿病协会科学会议上,福泰制药(zhìyào)公布了VX-880的(de)Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生(chǎnshēng),11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用,且未出现与之相关的严重不良(bùliáng)事件。 Melton教授曾(céng)向妻子乐观预估,5年便能(néng)突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了近15年,无数次的尝试与失败,才最终(zuìzhōng)迎来成功的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降(jiàng)再降 如今,全球(quánqiú)患者正翘首以待(qiáoshǒuyǐdài)VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能企及。 希望或来自中国,2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术(jìshù),研发出RGB-5088胰岛细胞(xìbāo)注射液,首例患者在移植后75天(tiān)完全(wánquán)脱离胰岛素,血糖达标率从43.18%提升至98%以上(yǐshàng)。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用预计低于50万元 而类似的门槛大幅下移(xiàyí),在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下(tiānxià)》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞,一针59.8万,吸引(xīyǐn)全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因独有的干细胞激活(jīhuó)因子Revistem,将(jiāng)触达门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元(yuán),其入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果(chéngguǒ)的(de)受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠咖啡提神(tíshén)”,尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月(yuè)22日,海南明码标价的干细胞(gànxìbāo)疗法中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约(yuē)11万元)。 更(gèng)惊喜的在于,糖尿病等问题的触达门槛(ménkǎn),并未止步于50万元。2025年4月18日,中国殷浩教授与程新教授联合(liánhé)研发出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉(jùxī),其标准化生产线(shēngchǎnxiàn)单批次可(kě)制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片,研发者(zhě)矢部(shǐbù)大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到50万元甚至更低,当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来(yínglái)的不仅是医学变革,更是生命质量“去(qù)阶层化”的提升(tíshēng) 03科技(kējì),正在改写未来生命范式? 目前,干细胞技术(jìshù)虽(suī)仍面临成本(chéngběn)、标准化和长期安全性等难题,但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下,攻克糖尿病、心衰乃至抵御(dǐyù)老化,或许不再是少数人(rén)的专利,而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言:“这不是关于永恒,而是关于选择——选择让更多人平等(píngděng)地(dì)享受科技恩赐。” 有观点一语中的:“科技本身无法创造奇迹,却能(néng)缩短奇迹到来的时间(shíjiān)。”
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